Vermutlich können wir uns noch an die Genetik-Vorlesungen erinnern, aber für den Fall, dass etwas verloren gegangen ist, hier eine kurze Auffrischung: Zellen enthalten DNA, die mittels Transkription zur mRNa und dann über Translation zu einem Protein wird, sodass bestimmte Zelltypen und damit am Ende der ganze Organismus entsteht. Nun enthalten aber alle Zellen genau die gleiche Information und trotzdem entwickeln sich aus denselben Bausteinen ganz unterschiedliche Zelltypen. Möglich ist das durch die Genregulation: Gene kodieren für bestimmte Produkte. Durch die Genexpression entsteht also der Genotyp, aber auch der Phänotyp. Die Genregulation stellt also sicher, dass eine Zelle, die für sie relevante Anleitung verwendet. In etwa so, wie wenn man sein ganzes Wohnzimmer bei Ikea kauft, aber nur das Billy-Regal zusammenbauen möchte. Die frischgebackenen Nobelpreisträger haben versucht herauszufinden, wie das funktioniert: Wie wissen Zellen, ob sie jetzt – überspitzt gesagt – eine Muskelzelle oder doch eine Hautzelle werden müssen? Dabei sind sie auf die microRNA gestoßen, die eine ganz entscheidende Rolle in diesem Prozess spielt. 

Vor ca. 20 Jahren forschten sie an der Aktivierung von Genen und zwar an mutierten Rundwürmern (Caenorhabditis elegans). Ambros fand ein Gen (A), das ein ungewöhnlich kurzes Stück RNA produzierte, welches aber für kein Protein codierte. Es sah so aus, als ob dieses Stück microRNA etwas mit der Abschaltung eines anderen Gens (B) zu tun hat. Sie fanden heraus, dass A – welches wie erwähnt für kein Protein codiert – dafür an die microRNA von B bindet und somit die Proteinproduktion dieses Gens (B) verhindert. Als sie ihre Resultate Anfang der 90er publizierten, schenkte man ihnen wenig Beachtung, denn man ging davon aus, dass es sich bei diesem Mechanismus um eine Eigenheit von C. elegans handle. Durch weitere Forschungen konnten sie aber beweisen, dass dem nicht so ist. Diese Entdeckung könnte weitreichende Folgen für Krebs- oder Erberkrankungen haben, da ja auch deren Entstehung mit (abnormer) Regulation der Genexpression zusammenhängt.