Das japanische Unternehmen Takeda hat mit seinem Enzymersatzpräparat Adzynma eine neue Form der Behandlung der cTTP ermöglicht. Die heimische Entdeckung und Entwicklung, sowie die Produktion stärkt Österreich und damit Europa als Forschungs- und Versorgungsstandort. Der Konzern hat dazu eine "Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen" erwirkt, da die Krankheit besonders selten auftritt und damit nicht die normalerweise erforderliche Datenmenge für eine Standard-Zulassung erreicht werden kann. Deswegen unterliegt es auch zusätzlicher Überwachung.

Die Erkrankung

Die cTTP ist eine meist angeborene, sehr seltene Erkrankung, die durch Mangel des Enzyms ADAMTS13 oft hgr. akut – unbehandelt tödlich! – verläuft . Die angeborene Form manifestiert sich im Säuglings- oder Kleinkindalter, die erworbene Form im Erwachsenenalter. In diesem Fall ist die Ursache der Bildung von Autoantikörpern weitestgehend ungeklärt. Klar ist, dass weibliche/schwangere Menschen, PoC und auch mit Desmopressin behandelte Personen prädisponiert sind. Bisher beschränkte sich die Therapie auf symptomatische Maßnahmen, wie Plasmapherese und der Verabreichung von Immunsuppresiva (z. B.: Corticosteroide, Rituximab) bzw. supportive Behandlung. 

Das Medikament

• Wirkstoff: rADAMTS13 = Zink-Metalloprotease, spaltet von Willebrandt-Faktor (vWF), verhindert so Bildung von (Mikro-)Thromben; i.v.-Anwendung
• GA: Überempfindklichkeit gegen Wirkstoff/sonstige Bestandteile
• NW: Kopfschmerzen, GIT-Symptome, Infektion obere Atemwege
• WW: keine Studien durchgeführt

_{[PoC = People of Color, GA = Gegenanzeigen, NW = Nebenwirkungen, WW = Wechselwirkungen]}